FDA’nın orak hücre hastalığı tedavisinde iki gen tedavisini onaylamasını değerlendiren Genetik Uzmanı Prof. Dr. Korkut Ulucan, eğer tedavinin başarı hedefleri gerçekleştirilirse resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağını vurguladı. Ulucan, “Bu tedavinin maliyetinin, diğer gen tedavilerini de düşündüğümde, milyon dolara yaklaşacağını düşünüyorum.” dedi.
Üsküdar Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Bölümü öğretim üyesi Prof. Dr. Korkut Ulucan, ABD Gıda ve İlaç Dairesinin (FDA) orak hücre hastalığı tedavisinde iki gen tedavisini onaylamasını değerlendirdi.
“Hepimiz çok ama çok heyecanlıyız. Her ne kadar daha uygulanmasına zaman olsa da ilk sonuçlar olmamız gereken yerlerle ilgili ip uçları verdi.” diyen Prof. Dr. Korkut Ulucan, eğer tedavinin başarı hedefleri gerçekleştirilirse resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağını belirtti.
Prof. Dr. Ulucan, konuya ilişkin şu değerlendirmelerde bulundu:
“Aslında bu bir başlangıç. 2019 yılında bazı küçük hasta gruplarında gen düzenlemesine dayanan tedavilerle ilgili ön çalışmalara onay verilmişti.
Elde edilen verilerin çıktılarına dayanarak 8 Aralık 2023 tarihinde onayı resmen duyuruldu. Ancak daha denemeler tam olarak veya yeterli olarak takip edilmedi. Hastalığın semptomlarının gözükmemesi aşırı sevindirici.
İki araştırma şirketinden bilim insanları, orak hücre anemisi adı verilen bir hastalığın genetik olarak tedavisi için CRISPR adı verilen bir moleküler düzenleme yöntemi ile hastalardan elde edilen ilik kök hücreleri nde genetik olarak oynama yapıp, kısaca düzenleyip, hastaya geri naklettiler. Ve başarı ile gerçekleşen uygulamalardan sonra şimdilik hastaların gayet sağlıklı olduğunu bildirdiler.”
Hastaların takibinin halen devam ettiğini de ifade eden Ulucan, “Orak hücre anemisi bulunan 30 hastanın 29’unda yaklaşık 18 aylık takip süreleri sonunda her şeyin planlandığı gibi gittiği bildirilmiş.
Ek olarak talasemi hastalarında da 42 kişilik hasta grubunun 39’unda her şey planlandığı gibi gittiğini bildirmişler.” diyerek, genetik düzenlemeye dayanan tedavilerin ilk sonuçları hakkında bilgi verdi.
Sürecin uzun olacağına işaret eden Prof. Dr. Korkut Ulucan, “Zaten bu tedavinin planlamasında hasta takiplerinin yaklaşık 15 yıl sürmesi planlanmış. Ancak ilk veriler tahminlerin de ötesinde sonuçlanmış, bu çok sevindirici.
Muhtemelen bu başarı bu işle ilgili yeni biyoteknoloji firmalarının başvuruları ve alternatif tedavi protokolleri oluşmasını sağlayacak. Bu da zaman içinde, zaman ve tedavi masraflarının çok daha aşağıya inmesine neden olacak.” diye konuştu.
Tedavi masrafları hakkında farklı yaklaşımların olduğunu da belirten Prof. Dr. Ulucan “Tedavi masrafları da düşünülmesi gereken başka bir konu. İlk etapta tabii ki tedavinin başarısı, uygulanabilmesi ve sürdürülebilirliği önemli. Ancak sonrasında tedavi erişilebilirliği geliyor ki bu biraz zaman alacak.
Benim tahminim bu tedavinin, diğer gen tedavilerini de düşündüğümde, gene milyon dolara yaklaşacağını düşünüyorum. Geçerse de şaşırmam. Bu sadece uygulama masrafı değil, tüm ameliyat ve uygulama masrafları olarak karşımıza çıkacak. Ancak zamanla başka firmalarında bu konuda onay alması durumunda masrafların daha aşağıya çekileceğini düşünüyorum.” diyerek sözlerini tamamladı.
